È a firmaܳԾٲlostudiopubblicato suStem Cell Reportܱmalattie mieloproliferative croniche: una Ricerca chesi è focalizzata sulla presenza nelle cellule del sangue e del midollo osseo dellamutazione V617F nel gene JAK2.
Lo studio è stato condotto dal’équipe della dottoressaFrancesca Ficara, composta da specialisti di Humanitas e di altri Istituti, tra cui la dottoressaLaura Crisafullie la dottoressaSharon Muggeoe parzialmente finanziato da AIRC-Fondazione Cariplo e Fondazione Damiano per ’Ematologia. La Ricerca si è svolta in Humanitas dal gruppo delCNR-IRGB, con la collaborazione di altre unità Humanitas: Genomic Unit,Flow Cytometry Core,Biostatistic UniteCancer Centercon il gruppo del professorMatteo Della Porta.
I risultati dello studio
La Ricerca ha evidenziato il ruolo dellaproteina Pbx1nelle malattie mieloproliferative croniche, abitualmente deputata alla regolazione dellafunzione delle cellule staminali nel sangue, proteina che regola la formazione diglobuli rossi e piastrineche, in caso dimutazione a carico del gene JAK2,risulta fuori controllo. Dallo studio emerge come impedire ’evoluzione della patologia o determinarne la regressione sia possibilerimuovendo la proteina Pbx1. Una scoperta che ha permesso di identificare un nuovo possibilebersaglio terapeutico: gli studi sulle malattie mieloproliferative proseguiranno dunque in questo senso, valutando se Pbx1 o altre proteine regolate da Pbx1, possano essere bloccate medianteazione farmacologicae migliorare così la condizione clinica del paziente.
L’importanza della Ricerca per la cura delle malattie mieloproliferative croniche
Lapolicitemia vera, latrombocitemia essenzialee le altre patologie mieloproliferative croniche si associano a unaproduzione abnorme di globuli rossi, piastrine e/o granulociti. Una condizione che mina sensibilmente laqualità della vita e la salutedei pazienti interessati. Nonostante i progressi terapeutici degli ultimi anni, in una percentuale di pazienti il trattamento standard non è in grado di garantire un controllo ottimale della malattia. Per questo motivo, identificarenuovi bersagli terapeuticigrazie alla Ricerca scientifica è di fondamentale importanza.

